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(Mise à jour des détails sur l'approbation au paragraphe 6, ajout de la suspension des prévisions et de l'arrêt des livraisons aux paragraphes 7 et 8, détails de la FDA aux paragraphes 10 et 11)
La Food and Drug Administration (FDA) a déclaré mardi qu'elle enquêtait sur des rapports de deux décès dus à une insuffisance hépatique aiguë chez des patients non ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne après avoir reçu la thérapie génique Elevidys de Sarepta Therapeutics
SRPT.O .
En juin, Sarepta a signalé un deuxième décès chez un patient ayant reçu sa thérapie génique, ce qui a suscité des inquiétudes quant à la sécurité et à la demande future de ce traitement.
Les patients décédés étaient un jeune homme de 16 ans, pesant 70 kg, et un jeune homme de 15 ans, pesant 50 kg. Les deux garçons n'étaient pas ambulatoires et leur décès est survenu dans les 90 jours suivant le traitement, a déclaré la société lors d'une conférence téléphonique avec les investisseurs la semaine dernière.
Les deux patients ont montré des signes d'insuffisance hépatique aiguë et ont été hospitalisés moins de deux mois après le traitement par Elevidys, a déclaré mardi l'autorité de régulation sanitaire.
La société n'a pas répondu immédiatement à une demande de commentaire de Reuters.
Elevidys, approuvé par la FDA en 2024 pour les patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de quatre ans et plus, est la seule thérapie génique disponible pour cette maladie. Elle comporte un risque connu de lésions hépatiques et a été approuvée sous conditions pour les patients non ambulatoires bien qu'elle n'ait pas atteint l'objectif principal lors d'une étude de phase tardive.
Sarepta a déclaré au début du mois qu'elle enquêtait sur les deux cas indépendamment l'un de l'autre et en relation l'un avec l'autre afin d'identifier tout facteur de risque commun.
La société a suspendu ses prévisions de ventes d'Elevidys pour 2025, arrêté les livraisons aux patients non ambulatoires et travaille avec les autorités de réglementation sur un nouveau plan de traitement.
Elle a indiqué qu'elle prévoyait d'ajouter au plan de traitement un médicament appelé sirolimus, qui, selon la société, contribuerait à supprimer une réponse immunitaire hyperactive observée chez les patients traités par Elevidys. Sarepta a également interrompu un essai sur la DMD et prévoit d'ajouter le sirolimus au protocole de traitement.
La FDA a déclaré mardi qu'elle évaluait la nécessité de prendre d'autres mesures réglementaires.
Les informations relatives à la prescription d'Elevidys aux États-Unis mettent en garde contre les lésions hépatiques aiguës, mais ne mentionnent pas l'insuffisance hépatique ou le décès.
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